Тейту Макдэйду из Уэльса исполнилось четыре года, когда врачи поставили ему тяжёлый диагноз — синдром Санфилиппо. Эту опасную патологию медики часто называют детской деменцией или детской болезнью Альцгеймера из-за её тяжелейшего нейродегенеративного характера. Из-за этого недуга дети постепенно теряют базовые жизненные способности: они разучиваются ходить, говорить и самостоятельно есть. Подобное редкое заболевание диагностировано примерно у ста сорока детей по всей территории Великобритании.

В сентябре американские регуляторы официально одобрили первую в мире генную терапию для борьбы с этим смертельным заболеванием. Инновационный препарат получил название FAYUVI. Хотя лекарство не способно полностью исцелить синдром Санфилиппо типа A, оно способно заметно затормозить развитие тяжёлых симптомов и позволить ребёнку значительно дольше оставаться активным и подвижным.

Неподъёмная цена спасения

Мать мальчика Тэмми Макдэйд месяцами молилась об успешном одобрении этой терапии, однако долгожданная радость сменилась отчаянием, когда стала известна точная стоимость разового укола. Производитель установил ценник в США на уровне 3,95 миллиона долларов, что составляет почти 2,95 миллиона фунтов стерлингов в британской валюте. Для американских пациентов расходы традиционно покрывает частная медицинская страховка, но семьям из других стран приходится искать средства самостоятельно.

Тэмми обратилась напрямую к разработчикам лекарства — биотехнологической компании Ultragenyx, чтобы понять, каким именно образом иностранцы могут получить доступ к терапии без местной страховки. В ответ представители компании пояснили, что единую смету для международных пациентов назвать просто невозможно. Итоговая сумма напрямую зависит от индивидуальных медицинских потребностей конкретного ребёнка и выбранного для лечения медицинского учреждения.

Гонка со временем

Сейчас Тейту исполняется шесть лет, и коварная болезнь начинает прогрессировать гораздо быстрее. Мама мальчика с болью рассказывает, что малыш уже демонстрирует тревожные признаки когнитивных нарушений. Ребёнок никогда в жизни не умел говорить, но очень любит двигаться, и сохранение подвижности остаётся для него главным смыслом жизни.

Семья начала активный сбор средств ещё до официального одобрения препарата американским ведомством. На данный момент неравнодушным людям удалось собрать чуть более ста шестидесяти тысяч фунтов стерлингов. Однако эта внушительная цифра составляет лишь пять процентов от общей стоимости лечения. Мать прекрасно понимает, что жестокое промедление играет против них, ведь чем старше становится больной ребёнок, тем меньший терапевтический эффект окажет дорогостоящее лекарство.

Если бы завтра какой-нибудь щедрый миллионер отдал нужную сумму, родители были бы готовы лететь в США немедленно. Медицинские чиновники из Уэльса и профильные специалисты детской больницы Ноева Ковчега в Кардиффе уже ведут переговоры с американской стороной, чтобы выяснить возможные пути получения помощи. В самой фармацевтической компании заверяют, что работают над глобальной стратегией регистрации и считают одобрение в США лишь первым шагом к выходу на мировой рынок.